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La terapia genica: cos’è e a cosa serve
La terapia genica è una forma di terapia medica che utilizza tecniche di ingegneria genetica per curare o prevenire malattie.
Può essere somatica, cioè mirata alle cellule del corpo, o germinale, cioè mirata alle cellule germinali (spermatozoi o ovuli) e quindi potenzialmente ereditata dalla progenie. Vediamo in cosa consiste e quali sono i suoi campi di applicazione in ambito medico.
Come funziona questo processo
Il processo consiste nell'inserire un gene sano in una cellula che presenta un difetto genetico responsabile di una specifica patologia, al fine di sostituire o correggere il gene difettoso. Ci sono diverse tecniche utilizzate per la terapia genica, tra cui l'utilizzo di vettori virali o di DNA plasmidico.
La terapia genica è ancora in fase di sviluppo e di sperimentazione, ma ha già mostrato ottimi risultati. Il campo di applicazione delle terapie geniche è comunque già destinato ad espandersi: non solo utilizzate per la cura del cancro e di malattie rare ed estremamente rare, ma si sta valutando la somministrazione anche per le patologie più comuni.
I maggiori progressi in questo campo comunque sono stati registrati per quelle patologie causate da mutazioni di un singolo gene, ovvero le malattie ultra-rare, quelle che prevedono pochissime opzioni di trattamento alternative.
Negli ultimi anni poi la ricerca biomedica sta investendo tempo, forze e risorse per applicare la terapia genica alle malattie più diffuse in cui la produzione di proteine potrebbe essere diventata insufficiente: è il caso delle malattie neurodegenerative come il morbo di Parkinson e di Alzheimer o di quelle cardiovascolari.
by
Redazione Farma
