Ema, gli highlights del 2023 sui farmaci per uso umano

Nel corso del 2023, l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha svolto un ruolo cruciale nella valutazione e autorizzazione di farmaci ad uso umano, con importanti sviluppi che segnano un passo avanti significativo per la salute pubblica in Europa.

L'EMA ha concluso l'anno con un bilancio positivo, avendo raccomandato per l'autorizzazione all'immissione in commercio un totale di 77 farmaci, di cui 39 rappresentano nuovi principi attivi mai autorizzati precedentemente nell'Unione Europea.

Tra i farmaci raccomandati, spiccano per importanza 17 farmaci orfani destinati al trattamento di malattie rare e una terapia avanzata (ATMP) che sfrutta la tecnologia di editing genico CRISPR/Cas9 per curare due rare patologie del sangue. L'innovazione nel campo della salute pubblica è ulteriormente evidenziata dall'autorizzazione di due vaccini contro le malattie del tratto respiratorio inferiore causate dal virus respiratorio sinciziale (RSV) e da due pareri positivi per farmaci destinati a essere usati fuori dall'UE.

L'EMA ha inoltre raccomandato l'autorizzazione per 10 farmaci oncologici, due medicinali per patologie cardiovascolari, un prodotto per l'area neurologica, uno per il metabolismo e uno per patologie ematologiche, rispondendo così a diverse esigenze mediche urgenti e migliorando l'offerta di trattamenti disponibili per i pazienti europei.

Alcuni farmaci hanno beneficiato di un'accelerated assessment, che ha permesso una valutazione più rapida da parte dell'EMA, evidenziando l'impegno dell'agenzia a rispondere prontamente alle esigenze mediche non soddisfatte. Inoltre, otto farmaci hanno ricevuto una raccomandazione per un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata, enfatizzando l'importanza di garantire un accesso tempestivo a terapie innovative per i pazienti.

L'EMA ha mantenuto un impegno costante nella sorveglianza post-marketing, monitorando la sicurezza e l'efficacia dei farmaci una volta immessi sul mercato. Nonostante i risultati generalmente positivi, tre medicinali hanno ricevuto un parere negativo, sottolineando l'approccio rigoroso dell'agenzia nella valutazione dei benefici rispetto ai rischi.

Il 2023 ha visto anche la raccomandazione di 77 estensioni d'uso, inclusi 38 prodotti per l'uso pediatrico, dimostrando l'attenzione dell'EMA verso le esigenze specifiche dei pazienti più giovani.