Accesso ai farmaci innovativi. Da AIFA inclusione e nuove opportunità di trattamento

Sull'innovazione farmaceutica in questi ultimi anni l'Agenzia Italiana del Farmaco ha messo in atto iniziative concrete: la definizione dei criteri di innovatività e la loro applicazione nella classificazione dei nuovi farmaci e la promozione di strumenti finora poco valorizzati per l'accesso precoce a medicinali essenziali (Fondo del 5%, Legge 648/1996 e "uso compassionevole") sono solo alcuni tra gli esempi più immediati.

Sull’accesso ai farmaci innovativi l’obiettivo dell’Agenzia Italiana del Farmaco è stato ed è molto chiaro: rendere disponibili e rimborsabili (quindi gratuite per il cittadino) le terapie che rappresentano davvero una svolta significativa per la salute e la qualità della vita dei pazienti e al contempo garantirne la più ampia presa in carico, compatibilmente con la sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale.

L’Agenzia ha adottato, specie negli ultimi anni, una politica di inclusione e di apertura, come dimostra l’allargamento dei criteri d’accesso ai nuovi farmaci per l’epatite C e l’ampliamento del numero di medicinali che hanno ottenuto la definizione di innovatività e che quindi possono essere rimborsati attraverso l’accesso ai fondi ad essi destinati (fondo per i farmaci innovativi e fondo per gli innovativi oncologici) e l’inserimento automatico nei prontuari regionali.

Cosa sono i farmaci innovativi?

Ricordiamo i criteri di innovatività: l’AIFA ritiene che il modello di valutazione dell’innovatività debba essere unico per tutti i farmaci ma che potrà prevedere, qualora si rendesse necessario, l’utilizzo di ulteriori indicatori specifici.

Il modello proposto prevede un approccio multidimensionale, che tenga conto di tre elementi fondamentali:

1. Il bisogno terapeutico: condizionato dalla disponibilità di terapie per la patologia in oggetto ed indica quanto l’introduzione di una nuova terapia sia necessaria per dare risposta alle esigenze terapeutiche di una popolazione di pazienti;
2. Il valore terapeutico aggiunto: determinato dall’entità del beneficio clinico apportato dal nuovo farmaco rispetto alle alternative disponibili, se esistenti, su esiti riconosciuti come clinicamente rilevanti e validati per la patologia in oggetto;
3. La qualità delle prove ovvero la robustezza degli studi clinici: La corretta valutazione del potenziale innovativo di un farmaco dipende dalla qualità delle prove scientifiche portate a supporto della richiesta. Per la valutazione di questo parametro l’AIFA decide di adottare il metodo GRADE.

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In aumento il consumo di farmaci innovativi

I dati 2017 sul consumo di farmaci innovativi, in questo senso, sono molto indicativi: lo scorso anno sono state dispensate 13,4 milioni di dosi giornaliere di farmaci innovativi rispetto alle 12,0 milioni nel 2016 (+11,7%) e alle 9,2 milioni nel 2015. Nonostante l’aumento dei consumi, i livelli di spesa si sono sostanzialmente ridotti grazie alla capacità dell’Agenzia di rinegoziare i vecchi contratti (anche con il delisting in fascia C in caso di mancato accordo, come nel caso di Sovaldi e Harvoni) e negoziare i nuovi accordi al livello più basso di costo per il Servizio Sanitario Nazionale. 

Il costante monitoraggio dell’uso dei farmaci attraverso i Registri è inoltre una fonte preziosa di informazioni sulla presa in carico dei pazienti, sull’appropriatezza prescrittiva e sull’efficacia delle terapie nella pratica clinica, e rappresenta uno strumento indispensabile nelle negoziazioni e negli accordi sulla rimborsabilità, in quanto consente la periodica rivalutazione dei farmaci autorizzati. 

Le informazioni acquisite dai clinici, le esigenze terapeutiche e l’esperienza del paziente e il know-how della comunità scientifica sono tutti fattori rilevanti nel processo decisionale dell’Agenzia. Per questo AIFA è anche molto attenta agli stimoli e alle istanze dei diversi stakeholder, che, in alcuni casi particolari, possono farsi promotori di percorsi che consentano l’accesso a un farmaco innovativo, anche prima che sia autorizzato nel nostro Paese. È il caso della richiesta di inserimento nell’elenco della 648/1996, che permette l’erogazione a carico del Servizio Sanitario Nazionale, e può essere presentata anche da un’associazione di pazienti o da una società scientifica. 

Nei tavoli di lavoro tematici l’Agenzia coinvolge sistematicamente le parti interessate, come avviene attualmente per il tavolo di lavoro geriatria, cui partecipano anche rappresentanze dei cittadini, o per quelli sulle cure primarie e sui medicinali in forma monodose. Si pensi anche al contributo prezioso fornito dalle società scientifiche e dalle associazioni di categoria per la stesura dei documenti sulle gonadotropine, sui contraccettivi orali, sulle cure palliative. 

Al di là di questi strumenti, l’AIFA crede nel dialogo quotidiano e proattivo con i propri interlocutori, in primis i cittadini, e guarda con favore a tutte quelle occasioni, come gli “Open AIFA”, in cui si può generare un confronto produttivo per indirizzare al meglio l’attività regolatoria, sempre nell'interesse prioritario dei pazienti.